크리스퍼테라퓨틱스(CRSP):떠오르는 유전자편집시장_미국주식x미국개미

 

 

선요약 : 크리스퍼테라퓨틱스 (티커:CRSP)은 2020년 노벨상 받은 크리스퍼(CRISPR)기술(=유전자편집, 유전자가위)에 대한 특허를 보유한 몇 안되는 회사임.

 

Crispr Therapeutics의 떠오르는 유전자 편집 시장

 

크리스퍼기술이란? _출처:pixabay.com

크리스퍼테라퓨틱스 (티커:CRSP)은 2020 년 노벨상 CRISPR 기술에 대한 특허를 보유한 몇 안되는 회사 중 하나입니다.

이 회사의 파이프 라인에는 잠재적인 블록버스터 의약품이 포함되어 주요 경쟁사 중 하나인 Editas Medicine에 비해 더 공격적인 전략을 보여줍니다.

최근의 조정은 생명 공학 산업에서 포지션을 열기를 원하는 투자자들에게 매수 기회가 될것입니다.


블록버스터 잠재력과 결합된 CRISPR Therapeutics (CRSP) 파이프 라인의 유망한 임상 결과는 생명 공학 입지를 구축하려는 투자자에게 매력적인 투자 제안을 제공합니다.

CRSP는 CRISPR을 사용하기위한 특허를 보유한 몇 안되는 회사 중 하나입니다. 

이 파괴적인 유전자 편집 기술은 발견 자들이 2020 년 노벨상을 수상하는 데 도움이되었으며, 그중 하나는 CRSP의 공동 창립자 인 Emmanuelle Charpentier입니다.

 

유전자 편집 시장

새로운 CRISPR 기술은 노화와 질병에 대한 절대적인 통제를위한 인류의 탐구의 웅장한 피날레가 될 수 있습니다. 

한때 상상할 수 없었던 창조의 균열입니다. 

1990 년대의 인간 게놈 프로젝트는 우리 유전자의 기능에 대한 이해를주었습니다. 

이것은 획기적인 성과이자 흥미로운 발견 이었지만 오랫동안 생명 공학 회사들은이 정보를 인간에게 안전하게 사용할 수 없었습니다.

2017 년 9 월 FDA가 역사상 최초의 유전자 편집 의약품을 승인했을 때 핵심이되었습니다. 

Novartis (NVS)에서 개발한 약인 Kymriah는 급성 림프 백혈병에 대한 맞춤형 약물입니다.

그것의 작용 메커니즘은 환자의 T 세포를 추출하고 유전자 편집하여 암세포를 환자에게 다시 삽입하기 전에 암세포를 공격하도록 프로그래밍합니다.

Kymriah 직후, FDA는 대형 B 세포 림프종 환자를 대상으로하는 유사한 작용 메커니즘을 가진 Gilead 's (GILD) Yescarta를 승인했습니다.

Yescarta와 Kymriah의 가격은 두 생명을 구하는 약이 병원 비용을 제외하고 각각 $ 373,000와 $ 475,000의 비용이 들었고 치료를 위해 환자를 준비하기위한 검사가 필요하다는 점을 감안할 때 정치인과 대중의 비판을 받았습니다.

또 다른 단점은 행동 방식에 내재 된 치명적인 부작용입니다.

두 약물 모두 체내 세포가 서로 싸우면서 사이토카인 증후군을 유발할 수 있습니다.

Kymriah와 Yescarta의 대부분의 비용은 약물 제조 방법과 관련이 있습니다. 

맞춤형 약물은 길리어드와 노바티스의 실험실에서 준비됩니다.

유전자 편집 프로세스를 수행하려면 수천 단계, 값 비싼 장비 및 자격을 갖춘 인력이 필요하며, 주사를 위해 병원으로 다시 보내기 전에 의약품의 물류 및 보관을 수행해야합니다.

모든 유전자 치료 기술이 Yescarta 및 Kymriah와 같이 맞춤 제작되는 것은 아닙니다. 

Luxturna는 생체 내 약물입니다. 

높은 가격은 Kymriah와 Yescarta에서 볼 수있는 높은 단위당 한계 비용보다는 개발 단계에서 축적 된 자본 비용을 보상하기위한 마케팅 결정입니다. 

이 약은 Leber congenital amaurosis라는 희귀 한 유전성 안 질환을 목표로합니다. 

환자 수가 적기 때문에 규모의 경제가 부재하고, 환자 수가 적은 것을 보상 할 수있는 유일한 방법은 개발 비용을 충당하기 위해 가격을 올리는 것입니다.

그럼에도 불구하고 Luxturna는 치유하지는 않지만 상태를 개선하며 장기적인 내구성은 불확실합니다.

이것이 ICER가 Yescarta 및 Kymriah와 유사한 "중간 장기적인 비용 가치"로 약물을 투표 한 이유입니다.

다음은 FDA에서 승인한 유전자 요법과 그 가격 목록입니다.

 

약품명	제조사	목표 병증	가격
Breyanzi 브레얀지	브리스톨마이어스스큅 Bristol Myers (BMY)	Large B-cell lymphoma	$ 410,300
Kymriah 김리아	노바티스 Novartis (NVS)	Acute lymphoblastic leukemia	$ 475,000
Luxturna 럭스터나	스파크테라퓨틱스 Spark Therapeutics (OTCQX:RHHBY)	Biallelic RPE65 Mutation	$ 850,000
Tecartus 테카터스	길리어드 Gilead (GILD)	Mantle cell lymphoma	$ 373,000
Yescarta 예스카타	길리어드 Gilead (GILD)	Large B-cell lymphoma	$ 373,000
Zolgensma 졸겐스마	노바티스 Novartis (NVS)	Spinal muscular atrophy	$ 2,125,000

출처: Data from Pharmaphorum. 

 

 

 

생명 공학의 경제학
생명 공학의 가치는 두 가지 요소에 달려 있습니다

1. 지적 재산 및 노하우 자산.
2. 약품 판매의 할인 된 현금 흐름.

2019 년 Roche (OTCQX : RHHBY)는 Luxturna의 배후에있는 생명 공학 기술인 Spark Therapeutics를 매각 당시 주가의 두 배에 인수하여 투자자에게 100 % 수익을 올렸습니다.

당시 (Luxturna 상용화 후 2 년) Spark Therapeutics는 Luxturna에서 TTM 연간 매출이 약 3,950 만 달러였습니다.

회사가 약 개발에 약 5 억 달러를 지출하고 상용화하는 데 더 많은 돈을 썼다는 점을 감안할 때 이것은 겸손한 수치입니다.

Roche가 실수를 했습니까? 아마 아닐 것입니다.

Luxturna는 개념 증명이었습니다. 이 회사는 Leber 선천성 흑색 종증에 대한 치료법을 만들기로 결정했습니다. 

희귀 질환이라는 사실을 알고 있었지만 다른 어떤 질병보다 더 편안하게 실험했습니다. Luxturna의 전달 방법은 아데노 관련 바이러스 "AAV"로 휴면 바이러스를 사용하여 건강한 유전자를 망막에 전달하는 기술입니다.

Roche는 Luxturna의 기술이 다른 약물로 복제 될 수 있다는 것을 알고 있었으며, 이것이 그 가치를 창출 한 곳입니다. Editas Medicine (EDIT)은 전달, 제어 및 실험이 간단한 Leber 선천성 흑색 증에도 초점을 맞추고 동일한 길을 걷고있어 FDA 승인 절차를 더 쉽게 탐색 할 수 있습니다.

반면 CRSP는 전달 복잡성이 중간이지만 재정적 보상이 높은 약물에 초점을 맞추고 있습니다. 

이는 Novartis, Pfizer (NYSE : PFE) 및 Gilead와 같은 대규모 생명 공학과 유사한 전략입니다. 

대규모 생명 공학자들은 유망한 데이터를 보여준 후 초기 단계의 회사와 학술 기관에서 개발중인 약물의 지적 재산을 구매하는 경향이있어 위험을 더욱 감소시키는 경향이 있습니다. 

예를 들어 Novartis는 University of Pennsylvania에서 Kymriah의 초기 단계 지적 재산을 매입했습니다. 

위험을 줄이기위한이 전략은 블록버스터 약품의 수익과 초기 단계의 약품 개발 위험의 균형을 선호하는 대기업의 투자자 기반에 적합합니다.

CRSP는 미지의 영역에서 독창적 인 연구를 수행하는 초기 개발 회사로, 성공하면 높은 수익을 얻을 수있는, 잠재적인 블록버스터 약물에 중점을 둡니다.

 

다음은 CRSP의 파이프 라인 목록입니다.

 

약품명	단계	질병
CTX001	Clinical	B-thalassemia
CTX001	Clinical	Sickle cell disease
CTX110	Clinical	Anti-CD19 allogeneic CAR-T
CTX120	Clinical	Anti-BCMA allogeneic CAR-T
CTX130	Clinical	Anti-CD70 allogeneic CAR-T
n/a	IND-Enabling	Type 1 diabetes mellitus
n/a	Research	Glycogen storage disease la
n/a	Research	Duchenne muscular dystrophy
n/a	Research	Myotonic dystrophy type 1
n/a	Research	Cystic fibrosis

출처: CRSP financial statements. 

 

 

리스크

유전자 편집 분야의 급속한 기술 변화는 CRSP의 가장 큰 위험입니다. 

그럼에도 불구하고 회사는 최첨단 유전자 편집 기술에 대한 특허를 보유하고 있으며, 

CRSP에서 사용하는 가이드 mRNA 인 Cas9보다 더 효과적 일 수있는 Cas12라는 새로운 기술에 대한보고가 있습니다. 

Cas9에 비해 Cas12의 이점은 미미하지만 여전히 업계 지적 재산권 분야의 불안정한 특성을 보여줍니다.

또한 CRSP의 재정 상태는 현재 안정적이지만 FDA 승인 절차의 불확실성과 관련된 위험이 있습니다. 

실험이 예상보다 오래 걸리면 비용이 상승하여 일부 투자자를 실망시키고 잠재적으로 급격한 매도를 초래할 수 있습니다.

이 시나리오는 개발 단계의 생명 공학 산업에서 드문 일이 아니므로 그에 따라 노출을 관리하십시오.

 

 

결론

크리스퍼테라퓨틱스 CRISPR Therapeutics (티커:CRSP)는 우리가 알고있는 생명 공학 산업에 혁신을 일으킬 가능성이있는 유전자 편집의 혁신적인 기술인 CRISPR에 대한 특허를 보유한 몇 안되는 회사 중 하나입니다.

 

크리스퍼 CRISPR은 비용이 적게 들고 더 효과적이기 때문에 유전자편집(유전자가위) 시장에서의 주류(메인스트림) 메소드가 될 수 있습니다.

크리스퍼의 전략은 가장 가까운 경쟁자인 에디타스메디신 Editas Medicine보다 더 공격적이며, 전달 복잡성이 중간이지만 잠재적인 재정적 수익이 높은 블록버스터 약물에 초점을 맞추고 있습니다.

 

 

 

 

#출처 : seekingalpha.com

 

 

# 본 글은 주식 매수 매도 추천글이 아닙니다. 또한, 단순한 정보 정리를 위함이며, 투자 권유를 위한 글은 아닙니다.

# 본 글에서 거론된 주식의 매수, 매도는 투자자 본인의 판단이며, 그 결과 또한 투자자 본인의 책임입니다.